Potrebbe sembrare fantascienza, ma è medicina sperimentale con basi molto concrete: 10 persone affette da diabete di tipo 1 non hanno più bisogno di iniettarsi insulina da oltre un anno, dopo aver ricevuto una terapia cellulare chiamata zimislecel, sviluppata da Vertex Pharmaceuticals.
I dati, presentati all’annuale meeting dell’American diabetes association e pubblicati contemporaneamente sul New England Journal of Medicine, confermano il potenziale rivoluzionario di questa terapia. Zimislecel è il primo trattamento derivato da cellule staminali completamente differenziate in cellule insulari pancreatiche, capaci di produrre insulina in risposta al glucosio. Una soluzione che mira non solo a controllare i sintomi, ma a ripristinare la fisiologia stessa della produzione di insulina.
Come funziona la terapia
Zimislecel è una terapia allogenica, cioè universale, ottenuta da cellule staminali pluripotenti che vengono trasformate in cellule beta pancreatiche e poi infuse direttamente nel fegato del paziente attraverso la vena porta. Per favorirne l’attecchimento, i pazienti ricevono una terapia immunosoppressiva priva di glucocorticoidi.
Nel trial clinico di fase 1/2, 12 pazienti con diabete di tipo 1 hanno ricevuto una dose completa di 0,8 miliardi di cellule. Tutti i pazienti hanno mostrato produzione endogena di insulina misurabile tramite peptide C, assenza di gravi episodi ipoglicemici e livelli di emoglobina glicata (HbA1c) sotto la soglia raccomandata del 7%. Ma il dato più sorprendente è che 10 su 12 (l’83%) hanno potuto sospendere completamente l’uso di insulina esogena, mantenendo il controllo glicemico.
«L’entità, la coerenza e la durata dei risultati sono senza precedenti per una terapia cellulare nel diabete di tipo 1 – ha commentato Carmen Bozic, Chief Medical Officer di Vertex. – Questo studio rafforza il potenziale trasformativo di zimislecel».
Una “cura funzionale” all’orizzonte?
Il diabete di tipo 1 è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca le cellule beta del pancreas, rendendo il paziente completamente dipendente dall’insulina esogena. Le attuali terapie non agiscono sulle cause, ma sulla gestione quotidiana della glicemia. Il trapianto di isole pancreatiche è possibile, ma limitato dalla disponibilità di donatori e da complicazioni legate all’immunosoppressione.
Zimislecel si propone come alternativa standardizzabile, pronta all’uso e potenzialmente scalabile, superando i limiti del trapianto tradizionale e secondo Vertex s è stato “generalmente ben tollerato” e nessun evento avverso grave è stato attribuito al trattamento.
Cosa succede ora?
Zimislecel è attualmente in fase 3 di sperimentazione clinica in Nord America ed Europa, e Vertex punta a presentare richiesta di approvazione entro il 2026. «Abbiamo completato l’arruolamento e la somministrazione per la fase 1/2/3 e siamo impazienti di presentare le domande di autorizzazione», ha annunciato Bozic.
Il programma ha assunto ancora più rilevanza dopo che Vertex ha interrotto lo sviluppo della terapia VX-264, una variante impiantabile di cellule insulari che non ha raggiunto gli obiettivi sperati. Ora, tutte le attenzioni si concentrano su zimislecel, unico candidato rimasto in pipeline per il diabete di tipo 1, accanto alla già approvata Casgevy per l’anemia falciforme.
Il successo di zimislecel potrebbe rappresentare non solo un salto di paradigma terapeutico, ma anche un nuovo standard nella medicina rigenerativa applicata a malattie autoimmuni. «Questo potrebbe essere il primo passo verso una cura funzionale del diabete di tipo 1», ha affermato uno degli autori dello studio.
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